国家医保局医药管理司黄心宇：医保如何支持创新药发展

7月5日，国务院总理李强主持召开国务院常务会议，研究部署推进数字经济高质量发展有关工作，审议通过《全链条支持创新药发展实施方案》。

会议指出：“要全链条强化政策保障，统筹用好价格管理、医保支付、商业保险、药品配备使用、投融资等政策，优化审评审批和医疗机构考核机制，合力助推创新药突破发展……”

其中，创新药的“价格管理、医保支付”，是创新药产业发展的重要环节。医保部门从去年开始，即出台了支持创新药发展的一系列政策。

6月28日-6月29日，由美国华人生物医药科技协会（CBA-China）主办，国家生物药技术创新中心、苏州工业园区科技招商中心、BioBAY共同协办的美国华人生物医药科技协会（CBA-China）中国年会在苏州国际博览中心开幕。国家医保局医药管理司司长黄心宇作为主题演讲嘉宾出席28日的主会场论坛，进行了 “医保如何支持创新药发展”的主题演讲。

国家医保局医药管理司司长 黄心宇

自从2018年国家医保局成立以来，“灵魂砍价”一度成为医保谈判的代名词，创新药进入医保后平均降价幅度超过60%。对老百姓来说是利好。而对创新药企来说，药品进入医保目录降价后能否“以价换量”？如何调整自身的市场和研发策略成为挑战。

医保和创新药的关系要如何理解，前者对后者来说到底是“放量”的管道，还是支付市场天花板的重压？黄心宇从事实、常识出发，论述了这些年来医保系统对于创新药发展的支持和引导，并抛出了问题和期待。他希望借由这次在新药人汇聚的论坛上公开发声，加强医保系统和业界的沟通，共同助力创新药的发展。

28日下午，黄心宇还出席了由深蓝观主持的圆桌讨论，与中国保险协会核心专家邵晓军、上海市卫生和健康发展研究中心卫生技术评估研究部主任王海银、亚盛医药董事长杨大俊、信达生物战略规划及业务拓展副总裁邓梦卿进一步探讨支付端各环节如何支持创新药。

嘉宾从左至右分别为：王晨 黄心宇 杨大俊 王海银 邵晓军 邓梦卿

01

6年新增744个“医保药”

加快创新药进入临床速度

又到6月底。

每一年，这是有新药获批的企业最为紧张的节点之一，因为7月1日是新药开始申报进医保的日子。在完成从研发到获批的关键一跃后，新药能否通过医保渠道占据市场先机，顺利完成商业化使命，在12月正式的医保目录出台前，申报是基础。

如今，医保目录每年一调整是常态，有“老药”调出，也有更好的新药调入。有了医保基金报销，老百姓对于新药的支付能力大大提高，新药也能得到一个重要的买单方，并且有了市场推广的重要渠道。

但每年进行目录调整，此前并不是一件理所当然的事。

在审评端和支付端尚未进行改革的过去，药品上市申请审批积压，进入医保的渠道也并不通畅，医保目录曾经17年里只进行了4次调整，最长的间隔达到8年。这导致最新审批的新药短期内无法得到医保基金的支持，以较为实惠、平价的面貌来进入患者手中，新药的推广放量少了一个快速的通道。

而2018年国家医保局成立后，医保目录开始每年一调整，改变了上述状况。新药进医保流程逐渐常态化：每年7月申报、8月审查、9月专家评审、10月企业提交谈判竞价资料、11月价格测算和谈判，次年1月新目录执行。

从成效上来看，如今80%的新药在药监局审批上市两年之内能进入到医保，6年来医保目录已经累计调入了744个药品，其中谈判新增有446种。而在446个谈判新增医保药里，肿瘤和慢性病药加起来超过了40%。

由此，我国临床用药水平逐步与国际主流用药同步，“患者能够更快地去获得这些创新药，创新药进入到临床的速度、能够获得医保报销的速度应该是明显加快了。”黄心宇提到，随着目录调整，中国的医保用药保障范围“在相同发展阶段国家和地区中处于较高水平”。

此外，医保目录申报条件向新药倾斜，新药必须根据专家的评审和测算，才能决定能否进入医保、医保价多少，拥有临床优势的新药能得到比较好的经济回报。市场中医保的专业力量被强调，这倒逼了医药行业的供给侧结构性改革，产业创新意识提升。

以近十年最重磅的“肿瘤基药”PD-1为例，信达生物的信迪利单抗在2020年进入医保目录，是第一个进入国家医保目录的PD-1。2020年当年以价放量效应明显，医院端的销量从原来的3亿元迅速提升到20亿元。

邓梦卿在深蓝观主持的圆桌论坛上表示，从商业化的角度，信迪利单抗进入医保目录后出现三个比较显著的变化：

第一个，市场迅速下沉，原来业务聚集在一二线城市，但当产品进入国家医保目录后，三线及以下城市迅速打开了用药需求，支付问题得到很好地解决。

第二个，患者用药周期的提升。由于肿瘤治疗费用高，很多患者在用药1-2个疗程以后就脱落，无法体现出创新药真正的疗效。进入医保以后，由于负担能力提升，治疗周期延长，更真实地反映了创新药的临床价值。

加速医院准入的最后一公里，信达当年作为唯一一个进入国家医保目录的 PD-1抑制剂研发公司，赢得了比同类品牌早一年的时间窗口。这一年内，信达进入了大量二三级以上的医院。

“进入医保目录这三年的变化其实最终都反映在药品销量的提升和公司整个营业收入的提升上。”杨大俊感慨，医保作为国内医药的主要支付方，对于创新药进入市场、让患者获益非常重要。

电影《我不是药神》中第一代BCR/ABL抑制剂格列卫的故事，至今仍扣人心弦，该药在2017年进入医保目录。但另一方面，BCR/ABL抑制剂的出色疗效，也使白血病成为可以让患者长期带病生存的慢性病，因此患者对于药品能否得到医保报销非常敏感。

而去年1月，国产创新药第三代BCR/ABL抑制剂耐立克谈判成功进入2023年医保目录，某种程度上也是“药神”故事的延续：医保对于未满足的临床需求、对于患者和创新药企利益的重视，不会结束。

数据显示，2022年，医保对新药的支出从2019年的59.49亿元增长到481.89亿元，增长了7.1倍。

02

医保价格是怎么来的？

如何科学评价？

黄心宇介绍，国家医保局成立这些年，逐渐摸索出了一套相对科学、公正、客观的药物评价方式且不断完善。医保部门正在成为国内卫生技术评估、药物经济学等技术发展的重要推动力量。

如在每年9月的专家评审阶段，决定新药在当年有没有资格进入医保目录，医保局会组织临床+药学+药物经济学+医保4方专家联合评审，现场展示企业自己提供的药品介绍PPT，对每个药品进行“集体讨论+个人投票”的专业评审。

黄心宇提到，在评审阶段的集体讨论常常“非常尖锐”。这种“集体讨论+个人投票”的评审方式保证不同领域、价值判断各有侧重的专家能充分交流，投票结果也能充分体现专家们的意志。

确定哪些药物有资格进入当年的医保目录后，在10月底的价格测算阶段，每个药物会由药物经济学和医保基金管理两组进行平行测算，至少会有4名专家参与。依据是企业提交的谈判资料和前期专家评审结果，综合考虑参照药价格、国际价格、市场竞争状况、药物经济学评价结果、国家政策导向等因素。

对于医保谈判降价幅度，黄心宇回应称，60%的降幅数据是事实，但也应该客观看待这一数据。绝大多数谈判药品都是刚上市的新药，“起始价格并没有接受市场的检验”。因此存在一种情况，有的企业考虑到新药进医保会降价，可能会为此先定一个比较高的“纸面”价格。

“但实际上，医保并不在意降幅数据，在乎的是这个药物价格在市场上是否相对公允，能否体现药品的价值。”黄心宇表示。

并且，“希望建立一个相对公平可预期的价值判断的体系。希望所有企业在进入谈判现场的那一刻，心里对于医保会出多少价大概是有数的。”黄心宇说，“这也是医保在不断完善的工程，包括谈判之前我们会与企业进行一对一的预沟通，希望稳定企业的预期，让企业不要把对医保谈判的期待寄托在‘运气’上。”

因此，对于药物价值的几个判断维度，黄心宇给出了几个参考的指标，分为“价值”和“市场”两大部分。

第一部分“价值”，包括临床价值和社会价值。首先是临床价值，临床价值是药品天然属性决定的，包括安全性、有效性、依从性以及药学特性等；其次是社会价值，比如一个药物是否解决了之前未满足的临床需求，改写治疗难题，填补治疗空白，比如从无法治愈变得可以治愈，从终身治疗变成一次性治疗。还有所治疗疾病的外部性（如传染病、重性精神病）、是否符合政策导向等也是衡量社会价值时考虑的方面。

第二部分“市场”，包括竞争情况和定位情况。竞争方面，现有同类产品的情况，后续同类产品的情况，是否是FIC/BIC、专利期情况，都是医保和药企进行价格谈判的考虑，“比如虽然一个产品不错，但价格很高，而医保明确知道一年之后会有一大堆同类的产品要上市，对我们来说就在谈判中占据主动位置。”

此外市场定位也要考虑，“是以高价格满足精英人群的需求，还是走普惠路线，满足大众的基本需求？如果定位于中国基本医保的广阔市场，就不得不考虑医保和患者的支付能力；对于企业而言，有的药品如果不能够以量换价，产能跟不上，也可以考虑在自费市场先销售一段时间，等产能上来、成本下来之后再谈判。”

03

以医保为杠杆

协同推进三医联动

医疗卫生体制改革的一系列工作需要医保、医疗、医药“三医”协同发展和治理，以完善医疗卫生体制的整体性、系统性和协调性。

虽然医保可以通过战略购买引导“三医”协同治理医保目录的落地执行，药品的使用方（医疗机构）和药品的提供方（医药企业）也需要积极配合。

比如在推动药品目录的落地执行工作中，医保局主动担当作为，积极协调相关部门，明确不得以药占比、药品配备数量等为由拒绝目录药品进院；指导医疗机构在每年目录调整后一段时间内召开药事会，讨论新准入药品的进院配备问题；推动建立“双通道”供药机制，让暂时进不了医院的药品可以通过零售药店销售，医保给予同样的报销；目前还正在探索建设“医保用药云平台”，方便医疗机构、零售药店、医生、患者查询药品生产供应配备情况。

但医保局并不决定医院的用药选择，医保谈判中也并不会出现什么进院的承诺砝码，医疗机构的配合程度将决定最终落地效果。

对于医保部门推进创新药进院的工作，王海银回应道，上海医保局也鼓励创新药的应用，比如对谈判纳入医保目录的创新药前三年实行单列预算，不纳入当年医院医保总额预算。“创新药在临床上还是广受欢迎的，医院的用药服务结构有了很大的调整和优化。”

王海银还表示，在一线城市，尤其是市级的公立医院中，创新药的落地还是会出现一些挑战：新药进入太多太快，在医院库里已有类似药品的情况下，医生们就会比较难做出选择。

因此，上海许多公立医院引入了评估系统，试图通过一些价值框架、评分方法，来合理评估什么创新药是所需的，逐步探索形成基于医院需求的新药引入的系统。在这个过程中，“需要人才，需要技术，需要各方面的储备”。

目前来看药品费用中新药占比得到较快提升，2023年谈判药基金支出近900亿元，为患者减负近2000亿元。“估计今年谈判药基金支出仍会有较大的增加。”黄心宇称。

论坛现场，黄心宇坦言支持创新药还有很多挑战，需要药企、商保等各方的努力。

过去十年，中国创新药进入了一个繁荣发展期，创新药行业发展迅速，一些具备国际竞争力的创新药出现，但另一方面，也出现了“me-too”药扎堆的内卷现象。客观上，给医保更多选择的同时，也增加了一些创新药进入医保时评审的难度。

此外，医保基金整体平稳运行，而这些年医疗服务的费用在快速增长，价格在提高，且建新院、扩床位潮还在持续，医疗资源供给能力也同新药一样在提升。

医保对于各领域事业发展的支持，尤其是在“保基本”方面，有目共睹。但基本医保边界不够清晰，面临着很高的社会期望。黄心宇称，要支持创新药的发展，医保“一直在努力，也会继续努力下去”，但与此同时，建立多层次的医疗保障体系、回应社会多元化的诉求也势在必行。

对此，邵晓军有所回应，介绍了基本医保之外商保情况：越来越多的商业保险把一些创新药纳入商保，其中一个就是百万医疗，覆盖医保目录以外的药品、先进医疗器械和服务，达到千亿市场规模，释放出一些对创新药品的支付能力。

另外一部分就是惠民保，惠民保有一个特药目录，里面通常都是肿瘤药和其他创新药，惠民保达到百亿级市场规模。商保还亟待于做更新的创新产品，建立商保的药品目录。