2025年6月5日,艾米迈托赛注射液首张处方在北京大学人民医院黄晓军院士团队开出,标志着我国干细胞药品正式开启商业化临床应用。
2025年1月2日,国家药监局通过优先审评审批程序附条件批准铂生卓越生物科技(北京)有限公司(以下简称“铂生生物”)申报的艾米迈托赛注射液上市,用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病(aGVHD)。这是国内首个获批上市的干细胞疗法产品。
主要成分:人脐带间充质干细胞
2艾米迈托赛的核心成分,是人脐带间充质干细胞,英文简称为 hUC-MSCs。这类细胞来源于新生儿出生后自然分离的脐带组织,整个采集过程安全、无创、无痛,对母婴都没有任何影响。
脐带间充质干细胞具有明显优势:
细胞“年轻”、活性强、易于培养,适合规模化生产和药品开发。同时,它们免疫原性低,在异体使用时排斥反应风险较小,这使得它们非常适合用于广泛临床人群。
2、为什么是它能做成药?
人脐带间充质干细胞之所以能成为艾米迈托赛这支药的核心成分,主要是因为它在医学上的多重作用,非常适合用于治疗免疫紊乱或组织损伤类疾病。
首先,它具备调节免疫系统的能力。
这类细胞进入人体后,不会直接杀死病灶,而是通过释放一些对身体有益的“信号分子”,来抑制过度活跃的免疫反应。像急性移植物抗宿主病这种病,就是人体免疫系统“发错力”,攻击了本不该攻击的组织。干细胞可以帮助免疫系统“冷静下来”,减轻排异反应,保护患者器官不再进一步受损。
其次,这些干细胞还能促进组织修复。
它们释放的分子可以帮助减轻炎症、改善局部血流环境,并激活身体自身的修复机制。这一作用对于出现肠道损伤、组织炎症的患者非常关键,有助于缓解症状、加快恢复。
还有一个很特别的地方是,这类细胞有“归巢性”。
也就是说,当它们被注射进体内后,会根据体内炎症或损伤的“信号”自动定位并聚集到出问题的地方。这就让治疗更精准、效果更集中,不容易“打偏”。
干细胞在医学界有“万用细胞”之称,在细胞替代、组织修复、疾病治疗等方面具有巨大潜力。根据弗若斯特沙利文发布的研报,干细胞治疗产品已在众多疾病领域展现出惊艳的治疗效果。
值得注意的是,艾米迈托赛注射液与美国获批产品Ryoncil均为间充质干细胞疗法产品,这是目前干细胞疗法中最为热门的分类。国家药监局方面在公告中指出,艾米迈托赛注射液的上市为相关患者提供了新的治疗选择。
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