治疗新药甘露特钠胶囊（GV-971)，相关生产企业绿谷医药科技（下简称“绿谷”），已经停产甘露特钠胶囊，将关闭相关办公区、生产区。
2019年11月2日，国家药品监督管理局批准了上海绿谷制药有限公司治疗阿尔茨海默病新药——九期一®（甘露特钠，代号：GV-971）的上市申请，“用于轻度至中度阿尔茨海默病，改善患者认知功能”。GV-971通过优先审评审批程序在中国大陆的上市为全球首次上市，填补了这一领域此前17年无新药上市的空白。2021年年底，该药纳入国家医保目录。
GV-971是一类靶向“肠-脑轴”的AD治疗药物，和目前国际主流的抗AD病理蛋白——β淀粉样蛋白（Aβ）治疗机制完全不同，根据2019年GV-971研发团队在Cell Research《细胞研究》发表的论文，GV-971通过重塑肠道菌群平衡、降低外周相关代谢产物积累，减轻脑内神经炎症，进而改善认知障碍，达到治疗AD的效果。
相关统计数据显示，我国有超千万AD患者，由于长期缺乏针对性的有效治疗药物，GV-971的早期业绩表现不俗，上市后仅23天销售额便达到1.79亿元。
纳入医保后，根据药融云全国医院销售数据库，2022年其在医院端和零售端销售额，分别达到1.70亿元和1.56亿元。
但多年来，关于GV-971的争议始终未曾停息。临床医生褒贬不一，原首都医科大学校长饶毅曾多次发文，质疑相关研究真实性和药物有效性，直指GV-971研发造假。
饶毅认为，GV-971在上市前的研发过程中，多次更换靶点，一个解释不通就换一个，直到最后以“肠道菌群”理论上市，“一个药物有如此多的靶标共同治疗一个疾病，在生物医药界是极为罕见的。”他曾撰文称。
总体而言，GV-971是一款极具争议性的药物，对其质疑多集中在Ⅲ期临床试验周期过短、效果评估依据不充分、药物作用机理阐释不明、试验只有一项、疗效曲线突变诡异等方面。
面对争议，GV-971药物发明人耿美玉曾提起诉讼称饶毅名誉侵权，但法院判决耿美玉败诉，认为应当允许正当的学术争论和批评。耿美玉的请求也没有得到法院支持。
左：饶毅 右：耿美玉
2021年12月，GV-971通过谈判被纳入国家医保目录。从2022年1月1日起，GV-971正式执行医保价格，每月医疗费用从3580元降至1184元。据《经济观察报》此前报道，在医保谈判成功后，绿谷制药制定的2022年“GV-971”销售额目标是8亿元。
GV-971还曾计划在欧美上市。2020年4月，美国FDA批准GV-971国际多中心Ⅲ期临床试验，拟在中国、美国以及欧洲招募2046人。
但2022年5月，绿谷宣布停止GV-971的国际Ⅲ期临床试验，给出的原因是受疫情等因素影响，存在资金、患者随访难等问题。
目前，GV-971在国内仍有两项上市后临床研究正在进行之中，共纳入约3300名患者，以评估其长期疗效和安全性。据企业此前透露，相关终期数据结果，原计划在今年下半年于相关国际学术会议公布和解读。
针对此次GV-971产品线停工停产，“第一财经”的报道称，这是因为药品注册证到期，目前正在等待药监局审批结果。绿谷方面还表示，其近期面临严重经营压力，现金流极度紧张。
值得一提的是，自2024年初，我国接连批准了两款AD靶向新药上市，通过靶向Aβ以减缓病情进展，治疗由AD引起的轻度认知功能障碍和AD轻度痴呆。这两款药物也在多个国家和地区获得批准。
参考文献：
[1]独家 | 绿谷深陷经营困境，停产阿尔茨海默病药物
https://mp.weixin.qq.com/s/2EX_rVPerTlgBLyeRGgOzg
来源：医学界
发表评论 取消回复