近日，由中国药学会主办的2025年中国药学大会在四川省成都市召开。在会上，中国工程院院士、创新药物研发国家科技重大专项（以下简称专项）技术总师曹雪涛系统梳理了专项起步至今的发展脉络，分析了当前面临的新形势与核心任务，明确新阶段的实施路径与2035年长远目标，为我国生物医药产业高质量发展提供清晰的思路。 专项从早期的“1035工程”“国家科技攻关计划”，到“十一五”至“十三五”期间持续推进的“重大新药创制”国家科技重大专项，推进我国新药研发逐步实现了从跟踪仿制到自主创新的跨越。专项推进过程中，“十一五”聚焦创新药物研发、大品种技术改造与核心创新平台建设；“十二五”在此基础上合理瘦身、优化布局；“十三五”进一步聚焦调整，强化关键技术突破与平台效能提升，形成了层层递进的发展格局。 在投入保障方面，专项累计立项课题3352项，覆盖企业、高等院校、科研院所等多类主体。其中，企业承担1837项，高等院校承担688项，科研院所承担521项，其他单位承担306项。企业作为创新主体的地位持续凸显，其承担课题的比例从“十一五”的38.1%提升至“十三五”的71.47%，创新活力不断释放。 在重大创新成果方面，专项推动我国新药研发实现质的飞跃。专项实施后，我国累计研发成功87个1类创新药，数量是专项实施前的17倍；200余个品种进入或完成Ⅲ期临床试验，160余个品种进入Ⅰ期临床试验。中药现代化成效显著，41个中药创新药获批上市，89个中药创新药进入临床试验，丹参等18种中药材的55个标准被列入美国药典，钩藤等86种中药材标准被列入欧洲药典，18个中药品种成功进入国际市场。在抗疫“三药四方”研发中，综合性大平台更是发挥了快速响应的作用。 国际化突破尤为亮眼。我国自主研制的泽布替尼、西达基奥仑赛获美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市。其中，泽布替尼实现中国抗癌新药出海零的突破，其2023年全球销售额达13亿美元，成为“首个国产十亿美元分子”。产业规模同步扩张，主营业务收入超百亿元的医药工业企业由专项实施前的2家增至近30家。“十三五”期间，我国规模以上医药工业增加值年均增长9.5%，推动医药产业由大到强。 在平台体系建设方面，专项构建了网络化、国际化的药物创新平台。目前，我国已建成的10家综合性技术平台累计产出1类新药11个，获得创新药临床批件94件，转让金额超130亿元；国家化合物样品库的存量超275万个，虚拟结构化合物资源库的存量达254万个，中药组分库的存量为33660份，实现了资源高效共享；另有24家资源性平台、8家企业创新技术平台、93家GCP（药物临床试验质量管理规范）平台和14家GLP（药物非临床研究质量管理规范）平台，形成覆盖药物研发全链条的支撑网络。 值得关注的是，创新药已成为形成新质生产力的重要领域。中国FIC（首创新药）管线的全球占比为24%，位居全球第二名；2025年上半年，我国医药领域海外授权金额超668亿美元，国际头部跨国制药公司外部引进的创新药物中31%源自中国，全球双抗药物管线中50%的品种来自中国，创新影响力持续提升。 随着我国生物医药产业发展进入新阶段，“两大三特”（两大：重大慢性病、重大传染性疾病；三特：儿童、特殊场景、罕见病）用药需求日益迫切，成为专项需要重点应对的课题。在重大慢性病方面，心血管疾病、癌症、慢性呼吸系统疾病、神经系统疾病、代谢性疾病等发病率与死亡率居高不下，且治疗费用高昂。在重大传染性疾病方面，艾滋病、结核、乙肝等传统传染病尚未根治，流感病毒、冠状病毒等19种新发突发传染病病毒持续威胁公共卫生安全。在特殊人群用药中，儿童专用药占比仅12.3%，剂型与规格难以满足需求，院内制剂使用受限；在罕见病领域，我国207种罕见病中41%无治疗药品，85个适应证境内外均无药品上市，62个适应证境外有药但境内无药，患者用药需求难以保障；特殊场景用药同样存在短板，重度放射病、多数化学毒物尚无应对药物，高原、极地、海上作业等特殊环境药物匮乏。 在国家战略科技力量协同方面，尽管我国已布局3家生物医药领域国家实验室，建设了一批全国重点实验室、国家临床医学研究中心，培育了高水平研究型大学与医药创新领军企业，但仍存在诸多问题：新型举国体制优势未充分彰显，各创新主体积极性调动不足，统筹国内优质创新资源开展联合攻关的体系不健全，国家实验室目标任务凝练机制未完全形成，新药研发任务分散，难以形成合力突破关键核心技术。 此外，部分领域面临“卡脖子”风险：在理论基础方面，药物靶点、作用机制、生物标志物多由国外发现，底层算法被国外垄断；在关键技术方面，基于大数据和AI的药物靶标发现、基因与细胞治疗、RNA递送等技术国内尚缺首创；在支撑平台方面，欧美生物科技数据库依赖严重，新药成药性数据库、化合物库标准化与共享不足，传染病全国应急临床试验平台待进一步完善。 针对新形势与新挑战，专项明确了新阶段“守正创新、跨越发展”的定位，提出“四个转变”战略，推动创新药物研发从规模导向转向质量与创新导向。具体而言，一是从侧重品种研发向建设新药创制能力带动品种创新转变，夯实可持续发展基础；二是从强调中下游产业链向关注上游创新链（重大基础与技术研究等）转变，突破底层技术瓶颈；三是从支持包括仿制药在内的新药研发向重点支持原创新药研发转变，提升国际竞争力；四是从针对10类重大疾病向根据我国疾病谱变化和国家需求统筹布局转变，聚焦“两大三特”需求。 在专项的管理体制与工作机制方面，我国建立了以中央科技委员会统一领导、科技部（中科办）统筹协调、国家卫生健康委牵头的组织架构，设立专项办（国家卫生健康委科教司负责）与总师办/总体专家组（中国生物技术发展中心负责），实行行政、技术双线并行机制。同时，依托新型举国攻关体制，以“有为政府主导、有力市场驱动、有序公众参与、有效科技创新”为原则，由国家实验室牵头，联合全国重点实验室、大学、科研院所、科技领军企业协同攻关，突破关键核心技术；采用“赛马制”“揭榜挂帅”“滚动支持”等科学立项机制，建立“应用考核技术、下游考核上游、市场考核产品”的管理考核机制，推进产学研用结合，激发创新活力。 2025年作为专项接续推进的关键节点，工作已有序展开。据统计，2025年度项目申报指南共收到申报项目347项，其中定向委托项目覆盖9个指南方向（各1项），公开竞争项目覆盖37个指南方向（共338项）；从申报主体看，企业127家（占38%）、高校102家（占30%）、医疗卫生机构71家（占21%）、科研院所38家（占11%），企业创新主体地位进一步巩固。 对于专项的长远发展，国家明确了2035年目标：建成自主可控、运行高效、支撑有力的国家药物创新体系；突破一批化学药、中药、生物药等新药创制重大关键核心技术；创制一批针对我国疾病谱、具有临床价值的高水平创新药物；造就一批创新能力佳、产品优、影响力大的国际头部企业；全链条新药研发综合创新能力进入世界第一梯队；形成产学研用深度融合的医药创新生态体系与政策环境；最终成为世界新药创制中心和生物医药产业高地，为全球生物医药发展贡献中国力量。
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