CAR-T 疗法

从 “精工定制” 到 “体内速成”

CAR-T 疗法，即嵌合抗原受体 T 细胞免疫疗法，堪称癌症治疗领域的一颗新星。

传统的 CAR-T 疗法像是一场精心策划的 “手术马拉松”。首先，医生需要从患者体内抽取血液，借助单采机花费 3 - 4 小时分离出其中的 T 细胞，这 T 细胞就如同免疫系统中的 “士兵”，但此时它们还无法精准识别癌细胞。

接着，这些 T 细胞会被送往实验室，在这里，科研人员利用病毒载体将抗癌基因导入 T 细胞内，这个过程就像是给 “士兵” 装上了特制的 “导航系统”，让它们能够精准锁定癌细胞。

然而，这一改造过程相当耗时，通常需要 2 - 3 周。最后，经过改造且大量扩增后的 CAR - T 细胞会被回输到患者体内，开始执行杀灭癌细胞的任务。

但传统疗法存在诸多痛点。整个制备过程犹如搭建一座精密的 “细胞工厂”，需要昂贵的设备、符合 GMP 标准的车间以及大量专业人工，这使得治疗成本飙升至百万元以上，让许多患者望而却步。

此外，患者在接受 CAR - T 细胞回输前，还需预先进行化疗来清除原有的免疫细胞，也就是所谓的 “清淋”。这对于体质虚弱的患者而言，无疑是雪上加霜，很多人难以承受化疗带来的副作用。

简单来说，患者只需 “打一针，等生效”。医生将装载着 CAR 基因的腺相关病毒载体直接注射入患者血液中，这病毒就如同一个个 “纳米快递员”，在患者体内精准锁定 T 细胞，并迅速将抗癌指令植入其中。

令人惊叹的是，短短 48 小时内，这些 T 细胞就能就地转化为 CAR - T 细胞，无需复杂的体外干预。这一过程跳过了单采 T 细胞的痛苦以及清淋化疗带来的身体损伤，患者无需承受抽血的折磨，也避免了化疗对身体的二次打击。

同时，由于省去了细胞工厂级别的制备环节，治疗成本大幅下降，有数据显示成本骤降约 90%，从原来的百万元级降至十万元区间。而且，该疗法操作极为简便，只需掌握静脉注射技术，就连乡镇医院也能开展，极大地提高了治疗的可及性。

临床疗效

穿透 “抗癌盲区” 的利器

2025年7月2日，华中科技大学同济医学院附属协和医院血液科团队的相关论文《In-vivo B-cell maturation antigen CAR T-cell therapy for relapsed or refractory multiple myeloma》在国际顶尖医学期刊《柳叶刀》上刊发。

这篇论文报道了体内 CAR-T 细胞疗法在多发性骨髓瘤患者中的首次人体临床试验数据。研究团队通过一项正在进行中的单臂、开放标签、剂量递增的 1 期临床试验，对 4 例复发或难治性多发性骨髓瘤患者使用最低剂量的 ESO-T01 进行治疗，并公布了相关数据，以此评估该细胞疗法的安全性、耐受性和初步疗效。

临床结果表明，这一疗法安全性良好，除血液毒性外，未观察到 4 级及以上毒副反应。在这 4 例患者中实现了 100% 的客观缓解率（ORR），其中 2 例达到严格完全缓解（sCR） 。

并且这些 CAR-T 细胞对髓外病灶、脑脊液等传统 CAR-T 难以浸润的部位也表现出良好的疗效。这一成果标志着体内细胞疗法已从概念验证和临床前探索阶段，稳步迈入了关键的临床转化期及临床早期，也为全球细胞治疗领域提供了极具价值的参考，进一步凸显了这一创新疗法在癌症治疗领域的潜力 。

未来展望

从血液肿瘤到全民普惠

体内 CAR - T 疗法的出现，让人们看到了癌症治疗走向全民普惠的希望。随着治疗成本降至十万元区间，该疗法纳入医保的可能性大大增加。

一旦纳入医保，将有更多癌症患者能够负担得起这一先进的治疗手段，这对于提升癌症患者的整体生存率和生活质量具有深远意义。

基于团队在 600 例传统 CAR - T 治疗中积累的丰富经验，目前正积极探索将体内 CAR - T 技术应用于更多领域。红斑狼疮等自身免疫病成为了新的研究方向。

自身免疫病是由于机体免疫系统错误地攻击自身组织和器官导致的疾病，传统治疗方法往往难以根治且副作用较大。而 CAR - T 疗法有望通过调节免疫系统，精准纠正免疫紊乱，为自身免疫病患者带来新的治疗希望。

此外，协和医院血液科团队的这一研究成果发表于国际医学顶刊《柳叶刀》，为全球提供了 “低成本、高通量” 细胞治疗的全新路径。这不仅是中国医疗科研实力的体现，也意味着全球更多的科研团队和医疗机构可以借鉴这一成果，进一步推动体内 CAR - T 疗法在全球范围内的应用和发展，让更多国家的癌症患者受益。

当细胞治疗从过去的 “高端私人定制” 逐渐转变为 “普惠医疗产品”，越来越多的癌症患者将有机会握住生的希望。体内 CAR - T 疗法这一创新成果，正如同黑暗中的灯塔，为癌症治疗领域照亮了前行的道路，我们有理由期待在不久的将来，它能在更多癌症类型和疾病领域取得突破，造福更多患者。