2017年，中共中央办公厅、国务院办公厅发布《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，首次在国家层面提出附条件批准。

2019年，新修订《药品管理法》正式将其纳入法律体系。

2020年，国家市场监督管理总局发布《药品注册管理办法》，明确附条件批准程序在内的四类加快上市通道：

《2024年度药品审评报告》显示：自2020年以来，已有187件药品注册申请（135项适应症）通过附条件批准上市。

这意味着：越来越多创新药，开始在“证据尚未完全成熟”时进入市场。

但问题来了：“上市有效” ≠ “真实世界长期有效”，这是今天医保最核心的担忧。

很多人以为：随机对照试验（RCT）已经是“金标准”，为什么医保还不放心？

因为：临床试验里的世界，和真实医疗体系里的世界，往往并不一样。

（1）临床试验人群过于理想化

很多RCT会排除：

但真实世界里的医保患者，恰恰很多都是这些人。

（2）很多创新药进入医保时，长期疗效并不明确

很多药物进入医保时：

• 总生存期（OS）数据尚未成熟

• 长期获益仍需观察

• 不良反应需要继续追踪

  
  

有些药物：短期缩瘤效果明显，但长期生存获益有限。

这意味着，医保支付后，仍然需要继续验证。

（3）医保关注的，不只是“能不能治病”

药监部门最核心的问题是：“药物能否上市？”

但医保更关心：

• 是否真正改善患者结局？

• 是否减少复发和住院？

• 是否延长生存？

• 是否改善生活质量？

• 是否值得长期支付？

因为医保面对的是：整个医疗体系的长期资源分配。

因此：医保需要比上市审批更长期、更真实的证据。

这就更需要真实世界证据，因为它来自于医保结算数据、电子病历、医院诊疗数据等，它回答的是药物在真实患者中，到底表现如何？

2026年，国家医保局医药价格和招标采购指导中心起草《药品真实世界医保综合价值评价系列指南（试行）》。

其中明确提出：

重点关注：

• 单臂试验药物

• 附条件上市药物

• 缺乏长期硬终点证据药物

并鼓励基于：总生存期（OS）、真实世界长期结局进行再验证。

同年，国家药监局发布《药品附条件批准上市申请审评审批工作程序》，明确：

附条件批准后的确证性研究，原则上需在上市后4年内完成。

这意味着：“先批准”不再意味着“永久认可”。