在健康中国建设全面推进与“以患者为中心”价值医疗理念深度演进的背景下，我国医保基金的使用逻辑正发生转变——从规模覆盖走向价值购买，从按项目付费迈向按价值付费。在这一转型中，医保数据库的角色也正在被重塑：它不再只是费用结算的工具，而是逐步成为药品综合价值评价的核心证据之一。这是近几年国家深化医保改革的明确指向，也是医保支付方式改革对真实世界数据的新要求。 近期，国内首个基于医保数据库的肺癌领域真实世界研究项目落地，对间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者的一线靶向治疗用药及治疗花费进行系统分析，并在2026年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上发布了相关研究结果。 政策定调：从控费用走向提价值 近年来，国家医保局密集出台政策文件，明确将真实世界数据纳入药品综合价值评价核心体系，推动医保支付从传统按项目付费转向以临床价值、经济价值、社会价值为核心的按价值付费新模式。 2020年以来，国家药监局发布《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》、国家卫生健康委发布《药品临床综合评价管理指南（2021年版 试行）》等文件，鼓励将真实世界数据作为药物研发、临床综合评价的重要补充。2025年9月，国家医保局发布《关于开展真实世界医保综合价值评价试点工作的通知》，并在北京、江苏等地启动试点。2026年1月，国家医保局医药价格和招标采购指导中心研究起草的《药品真实世界医保综合价值评价系列指南（试行）》面向社会公开征求意见，进一步探索真实世界数据在药品综合价值评价中的方法学路径。 多部门政策协同发力，形成“监管—临床—医保”全链条价值评价闭环。这一闭环背后，是医保基金高效使用与患者健康获益最大化的双重需求。传统医保支付所依赖的随机对照试验（RCT），虽然是循证医学中评价药物安全性与有效性的核心手段，但其严格的入排标准和理想化的试验环境，难以完全反映中国人群在真实诊疗场景中的获益与负担。一个药物在临床试验中的表现，与其在真实世界中的实际表现可能存在显著差距。真实世界数据源于临床实践、医保结算、患者登记等海量数据，能够客观呈现药物在复杂临床条件下的实际疗效、安全性与经济性，弥合RCT与临床实践之间的差距。 工具升级：从“账本”演化为“标尺” 在价值医疗导向下，医保数据库作为真实世界数据的核心载体之一，其功能定位正在发生改变——它不再只是费用结算的“账本”，而是逐步演化为衡量药品综合价值的“标尺”。 医保数据库具备三大独特优势：一是患者病程追踪完整，可跨机构、跨时间记录患者全周期诊疗信息；二是费用数据全面，可精准核算医保支付金额与患者自付成本，覆盖药品、检查、住院等诊疗支出；三是决策影响力直达，可直接服务医保政策制定，成为连接临床实践与医保决策的最短路径。 在肿瘤等重大疾病领域，医保数据库的评价价值尤为突出。通过大规模、长周期的真实诊疗数据，可以客观评估靶向药、创新药的实际获益，破解“试验数据亮眼、临床应用打折”的痛点，让医保基金真正投向疗效可复刻、获益可量化的优质药物。 范例落地：北京医保数据库 开创肿瘤领域真实世界评价先河 作为国家医保综合价值评价试点的核心区域，北京医保数据库率先在ALK阳性NSCLC领域开展真实世界研究，成为全国首个落地的肿瘤领域评价范例。 该研究覆盖北京市765家医院（含135家三级医院）、2143家社区卫生服务中心，时间跨度从2019年1月至2025年2月，经严谨筛选最终纳入862例一线使用ALK酪氨酸激酶抑制剂（ALK-TKI）治疗的晚期NSCLC患者。这一样本具有规模性与代表性，使其能够全面反映中国人群在真实诊疗场景中的治疗现状。 更重要的是，该研究突破了传统医保数据仅核算费用的局限，构建起“疗效—费用—资源消耗”三维评价体系。该研究重点分析ALK-TKI类药物的治疗持续时间（DoT）、医疗资源利用、经济负担等核心指标。其中，DoT是评价药物真实世界疗效持续性的关键指标，反映了患者在真实诊疗场景中用药依从性、疗效稳定性、安全性与耐受度的综合表现，是医保价值评价“长期获益”维度中最直接、最可衡量的要素。 这一研究的落地，验证了医保数据库从结算工具到评价工具转型的可行性：通过标准化数据治理、多维度指标提取、大样本统计分析，医保数据可以转化为高质量真实世界证据，精准衡量药物的临床价值与经济价值。同时，研究建立了“医保数据采集—治理—分析—应用”的全流程规范，为全国其他地区、其他疾病领域开展医保数据价值评价提供了可复制、可推广的范本。 数据观察：DoT指标 展示真实世界用药持续性差异 在这一研究框架下，北京医保数据库首次通过大规模医保结算数据，客观呈现了不同ALK-TKI类药物在真实诊疗场景中的用药持续性差异。 数据显示，在四种主流ALK-TKI类药物中，阿来替尼组的中位DoT达到569天（19.0个月），克唑替尼组为252天（8.4个月），洛拉替尼组为388天（12.9个月），恩沙替尼组为321天（10.7个月）。其中，阿来替尼组19.0个月的DoT在所有ALK-TKI类药物中位居首位。这是医保数据库这一“价值标尺”在用药持续性维度上开展的量化观察。 真实世界中的患者群体往往年龄偏高、合并基础疾病、肿瘤负荷更重，同时受诊疗水平、经济条件差异等现实因素影响，对药物疗效稳定性、安全性、耐受度与用药便捷性的要求更高。在这样的真实诊疗场景下，19个月的最长DoT背后所代表的，是疗效稳定、安全性可控、患者依从性良好的综合表现。这是医保价值评价中“真实获益可衡量”的一组典型观察。 从医保支付的视角看，DoT背后的内涵更具政策含义。医保支付的核心，是为确定性健康获益买单。长期用药持续性意味着更稳定的疾病控制、更长久的生存获益，也意味着减少换药、二次治疗带来的额外资源消耗，有利于提升医保基金使用效率。这是医保数据库作为价值“标尺”所能精准捕捉的核心维度——突破传统评价仅关注短期疗效的局限，为医保决策提供长期获益、可持续支付的实证支撑。 价值前瞻：从一个范例到一个体系 从政策导向到试点落地，从工具升级到数据呈现，医保数据库已成为我国医保价值购买的核心证据来源之一。北京ALK+NSCLC领域的研究实践表明——医保数据不再是单纯的结算记录，而是衡量药物真实价值的“标尺”；DoT等数据，则是这把“标尺”在肿瘤领域量化呈现的一组观察。 未来，随着全国医保数据库的不断完善、真实世界研究方法学的持续成熟，以及试点经验向更多瘤种、更多药物的推广，医保价值评价将更加科学、更加精准，真正实现“医保基金花在刀刃上、患者获益落在实处”的价值医疗目标。
专家访谈
本届ASCO发布的《北京医保数据库ALK-TKI晚期一线治疗中的用药和治疗花费情况》，是首个基于中国医保大数据开展的肺癌真实世界研究。您如何看待此类基于医保大数据的真实世界研究，对于推动公立医院高质量发展、提升肿瘤精准诊疗规范化水平的价值？在DRG/DIP等医保支付改革持续推进的背景下，真实世界数据未来又能够为医院精细化管理和合理用药决策提供哪些参考依据？
医保数据库真实世界研究的最大价值，在于它把“看不见的临床现实”变得可量化、可分析、可决策。
以这次北京医保数据库的ALK-TKI研究为例，862位患者、跨越6年、覆盖近800家医院的数据规模，是任何单中心，甚至区域多中心研究都难以企及的。这种全景式观察使我们能够在中国人群的真实诊疗场景中，客观回答几个核心问题：药物的实际用药持续时间是多久，患者的医疗资源占用呈现什么样的模式，不同治疗方案的全成本结构差异在哪里。
对公立医院的高质量发展，我认为这种研究有三层价值。其一，为肿瘤精准诊疗规范化提供了“以患者为中心”的实证标尺，可以指导临床选择真正能在真实世界中产生稳定获益的治疗方案，而不是仅仅依据试验数据作出判断。其二，为医院合理用药管理提供了客观证据，尤其在DRG/DIP支付改革背景下，可以帮助识别哪些药物在真实使用中具有更优的成本获益比，在保证疗效的前提下更精细地控制全成本。其三，为医院学科建设与多中心研究提供了高质量的数据底座。
在DRG/DIP支付改革持续推进的当下，医院的精细化管理正在从经验驱动走向数据驱动。真实世界数据，特别是医保大数据这一维度，将在治疗路径优化、临床路径管理、合理用药评估等多个环节，为医院管理者提供决策支撑。
ALK阳性NSCLC虽然属于少见突变，但患者一旦确诊，往往需要长期甚至全病程管理。您认为真实世界数据在优化患者全程管理路径、提升患者长期规范化管理水平方面，可以发挥哪些独特作用？
ALK阳性NSCLC的疾病管理，与传统肺癌“短期治疗、生存延长”的逻辑不同，它更接近一种慢性病管理——患者带瘤生存时间长，治疗周期跨越多年，全程涉及一线治疗、后线治疗、不良反应管理、合并症处理、心理支持等多个环节。这种全病程特征，恰恰是临床试验最难完整模拟、而真实世界数据最有优势的领域。
我认为真实世界数据在全程管理中至少能发挥三方面的独特作用。
一是“看见”长期用药的真实表现。临床试验通常有明确的观察终点和时长，而患者的真实治疗周期可能远超试验周期。医保数据库等真实世界数据，能够追踪患者数年甚至更长时间的治疗轨迹，呈现长期疗效与安全性在真实场景中的演化规律。比如治疗持续时间这一指标，本身就是患者长期用药综合体验的“压缩版本”，疗效不够、安全性不佳、生活质量受损，任何一个环节出问题都会导致用药中断。
二是“看见”多维度的医疗资源消耗。真实世界中，肿瘤患者的负担远不止药费，还有反复的检查、住院、急诊、康复等费用。医保数据库可以将这些“隐性账单”一并呈现，帮助管理者识别哪些治疗路径在真实使用中能够减少医疗资源消耗，从而把患者从频繁就医中解放出来，真正改善生活质量。
三是“看见”分层人群的差异化获益。真实世界人群比试验人群更加多样化，包含老年患者、合并症患者、依从性偏弱患者等。基于真实世界数据，我们可以开展亚组分析，识别不同人群的最优治疗路径，为分层管理、个体化决策提供依据。
当前公立医院高质量发展强调“以患者为中心”的价值医疗理念，医疗服务也正在从“以治疗为中心”逐渐转向“以长期健康获益为中心”。面向未来，您认为应如何更好地推动真实世界数据与传统循证医学证据相结合，使其在医院规范化诊疗、合理用药以及长期管理体系建设中发挥更大价值？
这个问题涉及两个层面，一是医院在“以患者为中心”的全程管理中的实践探索，二是真实世界数据与传统循证医学证据如何更好结合。对于这两个部分，我们需要正确理解。
第一，两类证据不是替代关系，而是互补关系。RCT回答的是“理想条件下药物能不能有效”，真实世界数据回答的是“在真实诊疗条件下药物能在多大程度上、持续多长时间地有效”。两者共同构成完整的循证链条。
第二，需要建立标准化、规范化的真实世界数据生成机制。无论是医保数据库、电子病历，还是患者登记，都需要在数据质量、数据治理、统计方法层面建立行业共识，才能让真实世界数据真正可信、可比、可用。
第三，要推动真实世界数据进入诊疗指南修订、医保决策、医院管理的核心流程。北京医保数据库的实践是一个非常好的开始，证明了真实世界数据完全可以从“补充材料”升级为“核心依据”。未来希望看到更多类似的高质量研究，覆盖更多瘤种、更多药物，让医保的每一分钱、医院的每一个决策、每一位患者的每一次治疗，都能在真实世界数据的支撑下，更接近价值最大化的目标。
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