赛诺菲庞贝病新药在华获批上市

10月7日，赛诺菲宣布其注射用艾夫糖苷酶α（商品名：耐而赞）获国家药监局批准上市，用于庞贝病（酸性α葡萄糖苷酶[GAA]缺乏症）患者的长期酶替代治疗。

庞贝病是一种罕见的进行性神经肌肉疾病，由酸性α葡萄糖苷酶（GAA）的遗传缺陷或功能障碍和溶酶体糖原积累引起，会导致骨骼肌和心肌细胞中糖原的积累，进而出现肌肉无力，甚至因呼吸衰竭或心力衰竭引起过早死亡。

艾夫糖苷酶α是一种高效酶替代疗法，可以靶向6-磷酸甘露糖（M6P）受体，从而改善GAA向肌肉细胞的递送，使得多余的糖原得以分解，减少对患者肌肉细胞的损伤。2021年8月，该产品获FDA批准上市，用于治疗1岁及以上患者治疗晚发型庞贝氏症；2022年6月在欧洲获批上市。

一项随机、双盲、多国、多中心的关键III期COMET研究评估了艾夫糖苷酶α在100例庞贝病患者中的疗效以及安全性。97周的扩展研究结果显示，与基线相比：在初步分析期（49周）和扩展研究期均接受艾夫糖苷酶α治疗的患者，用力肺活量（FVC）预测值百分比提高2.65（1.05）个百分点，6分钟步行试验（6MWT）距离增加18.60（12.01）米；扩展研究期间由第一代酶替代治疗药物转而接受艾夫糖苷酶α治疗的患者，FVC预测值百分比提高0.36（1.12）个百分点，6MWT距离增加4.56（12.44）米。

此外，在初步分析期内，艾夫糖苷酶α安全性良好，扩展研究期亦未观察到新的安全性事件。