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NEJM：张力、方文峰和杨云鹏团队发布肺癌靶向耐药治疗“中国方案”，芦康沙妥珠单抗用于治疗 EGFR-TKI 耐药非小细胞肺癌
Tao C, Fang W, Yang Y, et al. Sacituzumab Govitecan for EGFR-TKI-Resistant EGFR-Mutant NSCLC. N Engl J Med. 2025;393(17):1613-1623. doi:10.1056/NEJMoa2512071
中山大学肿瘤防治中心张力、方文峰和杨云鹏团队牵头的 OptiTROP-Lung04 研究，是全球首个聚焦 EGFR-TKI 耐药后 EGFR 突变阳性非鳞状 NSCLC 的 III 期随机对照试验。EGFR-TKI 耐药是肺癌治疗的主要瓶颈，此前缺乏单药治疗能显著改善总生存期的方案，该研究填补了这一空白，共纳入 376 例中国及亚太地区患者。
研究显示，芦康沙妥珠单抗组中位无进展生存期（PFS）达 8.3 个月，显著优于含铂双药化疗组的 4.3 个月（HR=0.49，95% CI:0.39-0.62，P<0.0001），疾病进展风险降低 51%；中位总生存期（OS）尚未达到，化疗组为 17.4 个月（HR=0.60，95% CI:0.44-0.82，P=0.001），死亡风险降低 40%；客观缓解率（ORR）为 60.6% vs 43.1%（P=0.002）。安全性方面，3 级以上治疗相关不良事件发生率低于化疗组，主要为骨髓抑制和消化道反应，可控可管理。
该研究证实 TROP2 ADC 在 EGFR-TKI 耐药人群中的显著生存获益，成为首个同时改善 PFS 和 OS 的单药方案。基于此，中国 NMPA 已批准相关适应症，纳入 CSCO 肺癌指南 1A 类推荐，为这类难治性患者提供了 “中国创新药方案”，推动全球 EGFR 突变肺癌治疗格局升级。
发表期刊：N Engl J Med
通讯作者/关键作者：张力、方文峰、杨云鹏
主要作者单位：中山大学肿瘤防治中心
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BMJ：张力、方文峰团队发布芦康沙妥珠单抗破局EGFR突变NSCLC耐药
Fang W, Li X, Wang Q, et al. Sacituzumab tirumotecan versus docetaxel for previously treated EGFR-mutated advanced non-small cell lung cancer: multicentre, open label, randomised controlled trial. BMJ. 2025;389:e085680. Published 2025 Jun 5. doi:10.1136/bmj-2025-085680
由中山大学肿瘤防治中心教授张力、方文峰团队牵头的一项开放、随机、多中心试验（OptiTROP-Lung03），旨在评估芦康沙妥珠单抗对比多西他赛用于治疗经EGFR-TKI和含铂化疗治疗失败后的局部晚期或转移性EGFR突变NSCLC患者的有效性和安全性。
研究证实：截至2024年12月31日，经盲法独立评审委员会（BIRC）评估，芦康沙妥珠单抗组的ORR高达45%，而多西他赛组仅为16%，差异达29%（P<0.001）。中位PFS方面，经BIRC评估的芦康沙妥珠单抗组中位PFS为6.9个月，多西他赛组仅为2.8个月，疾病进展或死亡风险显著降低70%（HR 0.30，P<0.001）。在OS方面，芦康沙妥珠单抗组和多西他赛组均未达到中位OS，但芦康沙妥珠单抗组已显示出显著的OS改善，死亡风险降低51%（HR 0.49，P=0.007），经交叉校正后OS优势更为显著（HR 0.36），死亡风险降低64%。
芦康沙妥珠单抗的成功，不仅为 EGFR 突变晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者带来了亟需的高效低毒治疗新选择，更以其独特的作用机制与临床优势，为全球抗肿瘤药物研发提供了极具价值的中国方案。这一突破性进展，既是全球肿瘤学界共同努力的智慧结晶，更是中国研究团队从临床需求出发的创新能力和国际学术影响力的集中彰显。
发表期刊：BMJ
通讯作者/关键作者：张力、方文峰
主要作者单位：中山大学肿瘤防治中心
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BMJ：臧远胜、秦保东团队发布EGFR/BRAF双靶联合方案在BRAF突变晚期肠癌中的有效性与安全性评价
Bao-Dong Qin,Xiao-Dong Jiao, et al. Targeted therapy in advanced BRAF-mutated colorectal cancer: systematic review and network meta-analysis.BMJ 2025; 391 doi: https://doi.org/10.1136/bmj-2025-086026
海军军医大学第二附属医院（上海长征医院）臧远胜、秦保东教授团队开展的这项系统综述，旨在对治疗BRAF突变型肠癌的治疗方案进行了全面、深入的研究，为该类患者的疗效突破提供了原创“长征方案”的关键证据。
研究证实，EGFR/BRAF双靶治疗是BRAF突变肠癌的核心治疗基石。值得关注的是，长征医院肿瘤科设计的“双靶双化”方案，在系统性评估中展现出优秀的治疗效果与可控的安全性，被证实为该难治性肠癌人群的首要选择。此外，研究创新性地提出“分层强化、后线降阶”的治疗策略：一线推荐采用“双靶双化”的相对高强度模式，后线则可采用“双靶去化疗”的优化方案，在保证疗效的同时显著提升治疗耐受性。
该研究不仅为改善BRAF突变型肠癌的疗效提供了“长征方案”的关键证据，同时也体现了国内学者在疑难肿瘤领域的研究水平得到了国际权威平台的认可。
发表期刊：BMJ
通讯作者/关键作者：臧远胜、秦保东
主要作者单位：上海长征医院
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JAMA Oncology：麦海强团队发布高危鼻咽癌个体化治疗新依据，诱导化疗与辅助化疗的差异化优势选择
Guo SS, Li XY, Liu LT, et al. Induction vs Adjuvant Chemoradiotherapy in Patients With High-Risk N2 to N3 Nasopharyngeal Carcinoma: A Phase 3 Randomized Clinical Trial. JAMA Oncol. 2025;11(8):864-873. doi:10.1001/jamaoncol.2025.1597
由中山大学肿瘤防治中心麦海强教授团队开展的最新临床研究，首次对诱导化疗和辅助化疗两种治疗模式进行头对头的比较。对于局部局域晚期鼻咽癌，同期放化疗是治疗的基石，美国NCCN指南推荐高危局部区域晚期鼻咽癌在同期放化疗基础上联合诱导化疗或辅助化疗，但是如何个体化应用仍是临床亟待解决的难题。
研究证实，诱导化疗联合同期放化疗对比同期放化疗联合辅助化疗在无进展生存率未见明显差异，诱导化疗联合同期放化疗能显著减少远处转移，而同期放化疗联合辅助化疗能显著减少局部区域复发。
研究者指出，该研究是国际上首次对诱导化疗和辅助化疗两种治疗模式进行头对头的比较，解答了对于高危局部晚期鼻咽癌，如何根据患者复发转移风险在同期放化疗的基础上选择诱导或辅助化疗模式提供了重要的指导。
发表期刊：JAMA Oncology
通讯作者/关键作者：麦海强
主要作者单位：中山大学肿瘤防治中心
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Lancet：梅恒团队发布全球首例体内CAR-T疗法攻克多发性骨髓瘤
Xu J, Liu L, Parone P, et al. In-vivo B-cell maturation antigen CAR T-cell therapy for relapsed or refractory multiple myeloma. Lancet. 2025;406(10500):228-231. doi:10.1016/S0140-6736(25)01030-X
由华中科技大学同济医学院附属协和医院梅恒教授团队发表的一项研究，首次全球报道了直接在患者体内制备CAR-T细胞治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的临床成功。此次研究的关键创新在于开发了新型纳米递送系统ESO-T01——一种基于慢病毒载体的体内T细胞工程平台，通过多维度优化实现高效、安全的CAR基因递送。该载体采用靶向纳米抗体设计，搭载人源化抗B细胞成熟抗原（BCMA）单域抗体嵌合抗原受体（CAR），可精准识别并结合骨髓瘤细胞表面高表达的BCMA抗原。
研究证实：该疗法安全性显著优于传统CAR-T：在4例接受治疗的复发难治性多发性骨髓瘤患者中，仅出现1-2级可控的血液毒性，未观察到4级及以上毒副反应。疗效方面，4位患者均实现了肿瘤达到100%客观缓解率（ORR），其中2例（50%）患者达到完全缓解（CR）。尤为值得关注的是，体内制备的CAR-T细胞展现出对髓外病灶（如软组织、骨骼）及脑脊液的强效渗透能力——在2例伴有髓外浸润的患者中，病灶体积缩小超过80%，脑脊液肿瘤细胞负荷降低至检测线以下。
这项里程碑式的研究不仅为复发/难治性多发性骨髓瘤患者开辟了治疗新纪元，更以"体内CAR-T工厂"的创新模式，重新定义了细胞疗法的技术边界。通过直接在人体内完成T细胞的原位编辑与扩增，研究团队成功突破了传统CAR-T疗法"体外制备-回输"的线性流程限制，将治疗周期压缩至数天，单次成本降低超过70%，同时显著提升了CAR-T细胞对髓外病灶及中枢神经系统的渗透能力——这一特性在伴有软组织、骨骼或脑脊液浸润的难治性病例中展现出革命性疗效。
发表期刊：Lancet
通讯作者/关键作者：梅恒
主要作者单位：华中科技大学同济医学院附属协和医院
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JCO：邵志敏团队发布国产新型抗癌药临床试验获重大突破，乳腺癌新辅助治疗“新星”
Li JJ, Zhang WJ, Zeng XH, et al. Efficacy and Safety of Neoadjuvant TQB2102 in Locally Advanced or Early Human Epidermal Growth Factor Receptor 2-Positive Breast Cancer: A Randomized, Open-Label, Multicenter, Phase II Trial. J Clin Oncol. Published online November 25, 2025. doi:10.1200/JCO-25-01153
复旦大学附属肿瘤医院邵志敏团队牵头开展了一项全国5大中心开放标签、随机、Ⅱ期随机临床研究，旨在评估特异性人表皮生长因子受体2 (HER2)导向的抗体-药物偶联物(ADC) TQB2102在HER2阳性乳腺癌新辅助治疗中的有效性和安全性。长期以来，该类患者的临床新辅助治疗，多以 “紫杉类 + 铂类” 化疗方案为基础，联合曲妥珠单抗及帕妥珠单抗的治疗模式。然而在临床实践中，仍有部分患者面临疗效未达预期、治疗出现耐药等诸多“困境”。国产创新药物的研发推进与临床转化探索，为打破这一治疗‘僵局’提供了关键契机。
研究证实，在不同剂量、周期的队列中，8周期较6周期具有显著更优的总病理完全缓解率（73.1% vs 59.6%）。同时，队列2的6.0 mg/kg、8周期给药剂量效果最佳，tpCR为76.9%，是迄今为止在HER2阳性乳腺癌中所看到最高总病理完全缓解率值。凭借独特的双表位机制优化，新型HER2双表位ADC药物（TQB2102）无需联合其他治疗药物，单药即可发挥更优疗效优势，且患者耐受性良好，治疗安全性总体可控。更令人鼓舞的是，针对HER2 IHC2+/FISH+这一临床相对难治的亚型患者，此药物治疗后的患者总病理完全缓解率仍能达到33.3%，有望为这部分“异质性”的乳腺癌患者带来新的治疗希望。
新型HER2双表位ADC药物（TQB2102）的高缓解率和良好安全性，为HER2阳性乳腺癌新辅助治疗提供了全新的高效方案。未来，研究团队将进一步开展III期临床研究，通过扩大样本量深化疗效验证，同时探索其在晚期HER2阳性乳腺癌中的治疗可能性。
发表期刊：JCO
通讯作者/关键作者：邵志敏、李俊杰、曾晓华、张清媛
主要作者单位：复旦大学附属肿瘤医院、重庆大学附属肿瘤医院、哈尔滨医科大学附属肿瘤医院
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NEJM：刘继红、涂画团队发布前哨淋巴结活检或联合淋巴结清扫治疗宫颈癌，革新宫颈癌百年手术标准
Tu H, Huang H, Li Y, et al. Sentinel-Lymph-Node Biopsy Alone or with Lymphadenectomy in Cervical Cancer. N Engl J Med. 2025;393(15):1463-1474. doi:10.1056/NEJMoa2506267
由中山大学肿瘤防治中心妇科刘继红教授团队发起并牵头，联合国内10家顶尖医疗中心共同完成的PHENIX研究，旨在评估前哨淋巴结活检与盆腔淋巴结清扫治疗早期宫颈癌的效果。
研究证实，手术治疗前哨淋巴结阴性的早期宫颈癌患者，前哨淋巴结活检可以替代传统盆腔淋巴结清扫，既能保障疗效，又能精准分期并减少手术创伤。值得一提的是，这是宫颈癌前哨淋巴结研究领域全球首个随机对照试验，为全球宫颈癌手术的精准化、个体化实践提供了高级别循证依据。
作为宫颈癌外科治疗领域的重要突破，PHENIX研究不仅挑战了沿用百余年的经典术式，更提供了高级别的循证医学证据，有望推动SLNB成为早期宫颈癌的标准术式，并被纳入国内外权威临床指南，引领全球宫颈癌治疗向更精准、个体化的方向迈进。
发表期刊：NEJM
通讯作者/关键作者：刘继红、涂画、黄鹤、陈晓军
主要作者单位：中山大学肿瘤防治中心、复旦大学附属妇产科医院
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JAMA：马骏院士、孙颖团队发布特瑞普利单抗 "去同期顺铂" 方案治疗局部晚期鼻咽癌疗效不劣于标准治疗且耐受性更优
Xu C, Liang X, Huang Y, et al. Toripalimab Combination Therapy Without Concurrent Cisplatin for Nasopharyngeal Carcinoma: The DIAMOND Randomized Clinical Trial. JAMA. 2025;334(8):721-730. doi:10.1001/jama.2025.13205
中山大学肿瘤防治中心马骏院士、孙颖教授团队牵头的 DIAMOND 研究，旨在局晚期鼻咽癌中通过III期随机对照试验的金标准创立了免疫治疗联合“去同期顺铂”放化疗的新方案，为局晚期鼻咽癌患者提供了一种“高效低毒、耐受性好”的全新治疗选择。鼻咽癌在中国南方高发，传统同步放化疗中顺铂毒性强，导致患者生活质量下降，且部分患者因不耐受无法完成治疗。
该研究纳入532例非转移的T4N1或N2–3分期的局晚期鼻咽癌患者。结果发现，豁免同期顺铂组的3年无失败生存率为88.3%，而标准治疗组为87.6%，两组3年无失败生存差异的单侧95%置信区间下限为-3.9%，大于预设界值-8%（非劣效p=0.002），达到了疗效上的非劣效。所有分级呕吐发生率在豁免同期顺铂组为26.2%，标准治疗组为58.9%，显著下降了33.6%（p<0.001），达到了安全性上的优效。因此，本研究的2个共同主要终点都实现了统计学上的阳性结果。此外，两组在总生存、无局部区域复发生存、无远处转移生存上均无显著差异。在不良反应方面，豁免同期顺铂组的3~4级不良反应发生率为52.3%，低于标准治疗组的63.6%，两组均未报告治疗相关死亡。基于患者报告的研究结果进一步显示，豁免同期顺铂组在放疗期间具有显著更好的耐受性和生活质量。
该研究开创了鼻咽癌 “高效低毒” 治疗新范式，证实免疫治疗可替代顺铂的同步化疗作用，入选 2025 年 ASCO 年会 LBA 并获评 “Best of ASCO”，已纳入中国 CSCO 鼻咽癌指南 1A 类推荐，有望成为全球局部晚期鼻咽癌的标准治疗方案，尤其适用于顺铂不耐受患者。
发表期刊：JAMA
通讯作者/关键作者：马骏院士、孙颖
主要作者单位：中山大学肿瘤防治中心
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JAMA：沈琳、张小田团队发布舒格利单抗联合化疗或可改写晚期胃癌一线治疗格局
Zhang X, Shen L, Wang J, et al. First-line Sugemalimab Plus Chemotherapy for Advanced Gastric Cancer. JAMA. 2025;333(9):841-850. doi:10.1001/jama.2025.0630
北京大学肿瘤医院沈琳教授、张小田教授团队开展的 GEMSTONE-303 研究，是首个专门针对 PD-L1 CPS≥5 晚期胃/胃食管结合部腺癌取得阳性结果的 III 期双盲对照试验。胃癌是中国高发肿瘤，一线化疗疗效有限，免疫联合治疗虽有探索，但缺乏针对该人群明确的总生存获益证据，该研究在中国 54 家中心纳入 479 例患者。
结果显示，舒格利单抗联合 CAPOX 化疗组中位 OS 达 17.8 个月，显著优于安慰剂联合化疗组的 12.5 个月（HR=0.64，P=0.002），中位 PFS 分别为7.8个月和5.5个月（HR=0.58，P<0.001）。在意向性治疗人群中，研究者评估的OS和PFS亚组分析表明，在所有预先设定的亚组中，风险比均支持舒格利单抗组；BIRC评估的PFS结果与研究者评估结果一致（PD-L1 CPS≥5的HR：0.72；P=0.002；PD-L1 CPS≥10的HR：0.70；P=0.02）。此外，舒格利单抗组的ORR为68.6%，高于安慰剂组的52.7%（95% CI 6.6%~25.2%，P=0.001）。在PD-L1 CPS≥10的患者中，舒格利单抗组的DoR也更长（6.9个月 vs 4.6个月）。舒格利单抗组耐受性良好，安全性可控。
该研究确立了 PD-L1 单抗联合化疗在 CPS≥5 人群中的治疗价值，为舒格利单抗治疗晚期胃癌一线适应症提供了关键证据，研究结果已纳入《中国临床肿瘤学会（CSCO）胃癌诊疗指南》，为东亚胃癌患者提供了重要的免疫治疗选择，推动了“PD-L1 CPS 分级筛选 + 联合化疗”的精准治疗策略。
发表期刊：JAMA
通讯作者/关键作者：沈琳，张小田
主要作者单位：北京大学肿瘤医院
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Lancet：齐长松、沈琳团队发布全球首个实体瘤 CAR-T 疗法！CLDN18.2 靶向疗法显著延长胃癌或胃食管结合部癌患者无进展生存期
Claudin-18 isoform 2-specific CAR T-cell therapy (satri-cel) versus treatment of physician's choice for previously treated advanced gastric or gastro-oesophageal junction cancer (CT041-ST-01): a randomised, open-label, phase 2 trial.Qi, Changsong et al.The Lancet, Volume 0, Issue 0
由北京大学肿瘤医院齐长松、沈琳团队设计主导的全球首个CLDN18.2 CAR-T胃癌随机对照研究的阳性结果正式发布。CLDN18.2是正常组织紧密连接中重要的一种蛋白质，在多种消化道肿瘤中存在高表达，尤其在G/GEJC，约40%的患者呈中度至高度表达。目前，针对CLDN18.2的单克隆抗体佐妥昔单抗在我国获批，联合含氟尿嘧啶类和铂类药物化疗用于CLDN18.2阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性的局部晚期不可切除或转移性胃或胃食管交界处（GEJ）腺癌患者的一线治疗。
研究证实，以靶向 CLDN18.2 的自体 CAR-T 细胞疗法Satricabtagene autoleucel（Satri-cel；亦称为CT041）显著延长了既往接受过治疗的CLDN18.2阳性晚期G/GEJC患者的无进展生存期，且总生存期也有临床意义上的延长。令人激动的是，该研究结果也荣登 Nature 顶刊官网头条。
CAR-T 疗法，自问世以来，在血液肿瘤治疗领域可谓成绩斐然。然而，当将这一疗法应用于实体瘤时，却遭遇了重重阻碍。Claudin-18 isoform 2（CLDN18.2）的出现，为实体瘤治疗带来了新的契机。satri-cel治疗显著改善了无进展生存期，且具有可管理的安全性。这些结果支持将satri-cel作为晚期胃癌或胃食管交界处癌患者的新三线治疗方案。
发表期刊：Lancet
通讯作者/关键作者：齐长松、沈琳
主要作者单位：北京大学肿瘤医院
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