11月28日上午，国家医保局召开新闻发布会，公布了2024年国家医保药品目录调整的最终结果。会议内容指出，在今年的调整中，有91种药品新增进入国家医保药品目录（名单见文末），其中89种以谈判/竞价方式纳入，另有2种国家集采中选药品直接纳入。
国家医保局医药管理司司长黄心宇在会上提到，今年对药品目录落地的要求更系统、路径更清晰、措施更有力，从“指导定点医疗机构及时召开药事会；进一步强化‘双通道’管理；加强药品配备情况日常监测；推动商业健康保险与基本医保的有效衔接”等方面让群众早日用上这些新药、好药。
那么，今年国家医保目录有哪些首次纳入的好药、新药呢？它们又为哪些疾病患者带来了福音？下文为大家列举了部分代表性药物。
1、康方生物：开坦尼，宫颈癌；依达方，肺癌
开坦尼（卡度尼利单抗注射液，PD-1/CTLA-4双抗）是康方生物自主研发的，全球首个获批上市的肿瘤免疫双抗新药，可以同时靶向两个“诺奖”靶点PD-1和CTLA-4，发挥协同抗肿瘤的作用，全新的抗肿瘤机制为卡度尼利带来了优异的抗肿瘤疗效，相比联合疗法毒性显著降低，安全可耐受。卡度尼利是国家十三五“重大新药创制”科技重大专项支持品种。卡度尼利被纳入2024年版国家医保目录的适应症为：既往接受含铂化疗失败的复发或转移性宫颈癌。
依达方（依沃西单抗注射液，PD-1/VEGF双抗）是康方生物自主研发的，全球首个“肿瘤免疫+抗血管生成”协同抗肿瘤机制的双抗新药，可以同时靶向两个“药王”级别的重磅靶点PD-1和VEGF，并协同发挥肿瘤免疫和肿瘤抗血管生成双重机制，临床研究证明依沃西具有优异的临床疗效。依沃西也是国家十三五“重大新药创制”科技重大专项支持品种。依沃西被纳入2024年版国家医保目录的适应症为：联合培美曲塞和卡铂，用于经表皮生长因子受体（EGFR）酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗后进展的EGFR基因突变阳性的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）。依沃西为全球迄今唯一在一线治疗PD-L1阳性NSCLC的3期头对头临床研究中，证明疗效显著优于“药王”帕博利珠单抗的药物，该药也被业界誉为创新药的“国货之光”。
2、迪哲医药：舒沃哲，肺癌；高瑞哲，外周T细胞淋巴瘤
舒沃哲（舒沃替尼片）是迪哲医药自主研发的一款口服、不可逆、针对多种EGFR突变亚型的高选择性EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI），2023年8月获中国国家药监局（NMPA）通过优先审评批准上市，用于既往经含铂化疗出现疾病进展，或不耐受含铂化疗，并且经检测确认存在表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变（exon20ins）的局部晚期或转移性NSCLC患者。舒沃哲是肺癌领域首个获得中、美两国双“突破性疗法认定”的国创1类新药。
中国注册临床试验“悟空6”（WU-KONG6）数据显示，舒沃哲治疗既往接受含铂化疗失败、或不耐受含铂化疗的EGFR exon20ins NSCLC的客观缓解率（ORR）达61%，且在多种EGFR exon20ins亚型中均观察到明确的抗肿瘤疗效。
高瑞哲（戈利昔替尼胶囊）是迪哲医药自主研发的一款高选择性Janus激酶1（JAK1）抑制剂，是全球首个且唯一作用于JAK/STAT通路的外周T细胞淋巴瘤（PTCL）新机制治疗药物，于2024年6月获NMPA批准上市，单药适用于既往至少接受过一线系统性治疗的复发或难治（r/r）PTCL成人患者。该适应症于2022年2月获美国FDA“快速通道认定”。
高瑞哲针对JAK1的选择性高于对JAK家族其他成员200-400倍，从而可以在大幅提升PTCL 治疗效果的同时确保更好的临床治疗安全性。国际多中心关键性注册临床研究JACKPOT8 Part B数据显示：截至2023年8月31日，高瑞哲单药显示出强效持久的抗肿瘤活性，客观缓解率（ORR）达44.3%，且其中一半以上肿瘤缓解的受试者达到了完全缓解（CR），CR率达23.9%。全亚型均获益良好，常见亚型ORR均超过40%。随访至2024年2月，中位总生存期（mOS）达24.3个月，是目前单药治疗r/r PTCL mOS最长的药物，首次突破2年以上，为患者带来更长生存。
3、再鼎医药：奥凯乐，肺癌
奥凯乐（瑞普替尼）是靶向作用于ROS1致癌因子的新一代酪氨酸激酶抑制剂。携带ROS1基因融合的实体瘤（包括NSCLC）患者在接受目前已获批准的靶向治疗后，通常会出现耐药突变，这些突变限制了药物与靶点的结合，最终导致肿瘤进展。瑞普替尼是新一代ROS1 TKI，独特设计用于改善包括脑部在内的获益持久性。2023年11月，奥凯乐获得美国FDA批准，用于治疗ROS1阳性的局部晚期或转移性NSCLC成人患者。该适应证于2024年5月获得NMPA批准。
再鼎医药与Turning Point Therapeutics（百时美施贵宝旗下公司）签订了独家许可协议，在大中华区（中国内地、香港、澳门和台湾地区）开发和商业化奥凯乐。再鼎医药预计将于2024年底在中国内地商业化上市瑞普替尼。
4、拜耳：维泰凯，不限瘤种
维泰凯（硫酸拉罗替尼胶囊和硫酸拉罗替尼口服溶液）是全球目前唯一含新生儿适应症、高选择性、双剂型的NTRK融合不限瘤种的精准靶向药，此次纳入2024版国家医保目录，也成为了医保唯一全年龄覆盖的TRK抑制剂，意味着中国将有更多NTRK融合成人和儿童实体瘤患者能够从维泰凯这一创新产品中获益。
已有研究表明，拉罗替尼对于NTRK融合肿瘤患者，无论患者的年龄大小或者肿瘤病灶的位置如何，包括儿童肿瘤（不限于婴儿型纤维肉瘤、梭形细胞肿瘤、脑胶质瘤等）、NSCLC、结直肠癌等消化道肿瘤、甲状腺癌、原发中枢神经系统肿瘤（CNS）等瘤种中均能看到快速、高效和持久的应答，安全性与此前报道一致且易于管理，已被国内外多个权威学术组织如中国临床肿瘤学会（CSCO）、美国国家综合癌症网络（NCCN）等发布的40多项指南中推荐为优选方案。
5、罗氏：优罗华，弥漫大B细胞淋巴瘤；赫双妥，乳腺癌
优罗华（注射用维泊妥珠单抗）是全球首个获批靶向CD79b的抗体药物偶联物（ADC），也是弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）领域首个ADC。此次成功纳入国家医保目录，为DLBCL患者带来了亟需的新治疗选择，将提升一线患者的治愈机会、让复发/难治患者有创新药可用，进一步改善患者的治疗结局和生存质量。
赫双妥【帕妥珠曲妥珠单抗注射液（皮下注射）】是全球首个双靶合一、固定剂量的大分子皮下合剂，5-8分钟即可完成给药。此次成功纳入国家医保目录，将全面覆盖HER2阳性乳腺癌早期新辅助、辅助到晚期一线治疗适应症，持续升级HER2阳性乳腺癌便捷化治疗模式，对乳腺癌慢病管理和未来医疗体系优化具有重大意义。
6、正大天晴：安柏尼，肺癌；安洛晴，肺癌
安柏尼（富马酸安奈克替尼胶囊）是正大天晴自主研发的1类新药，是国内第三个获批、国产首个ROS1-TKI，2024年4月获NMPA批准上市，用于ROS1阳性的局部晚期或转移性NSCLC治疗。安奈克替尼作为一种靶向ALK/c-Met/ROS1的多靶点小分子抑制剂，其临床数据显示，受试者客观缓解率（ORR）达到81.08%，中位无进展生存期（mPFS）为17.25个月，24个月OS达82.18%；对于基线存在脑转移的患者，ORR达72.73%，mPFS为10.09个月。
安洛晴（枸橼酸依奉阿克胶囊）是新一代ALK抑制剂，2024年6月获NMPA批准用于间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性的局部晚期或转移性NSCLC治疗。ALK融合在中国NSCLC患者中的发生率约为5.1%，且ALK+患者脑转移风险高。依奉阿克对比第一代ALK抑制剂克唑替尼的临床研究显示，受试者mPFS为24.87个月，ORR为81.68%，均高于对照组；针对基线存在可评估脑转移病灶的患者，受试者颅内ORR为78.95%，颅内病灶进展得到延缓。
7、诺华：妥瑞达，肺癌
妥瑞达（盐酸卡马替尼片）是一种口服生物利用度高、高选择性的特异性MET受体酪氨酸激酶抑制剂，于今年6月获得NMPA批准，用于未经系统治疗的MET外显子14跳突的局部晚期或转移性NSCLC成人患者。
在中国，肺癌的发病率和死亡率均居各类癌症之首，METex14跳突为晚期NSCLC的驱动基因之一，疾病预后较差。特异性MET抑制剂针对突变机制，成为METex14跳跃突变NSCLC的重要治疗手段。全球多中心及中国等多项临床研究已经证实，盐酸卡马替尼片在该适应症患者中表现出了显著的抗肿瘤活性。GEOMETRY mono-1研究数据显示，中位总生存期（mOS）达21.4个月。
8、鞍石生物：万比锐，肺癌和脑胶质瘤
万比锐（伯瑞替尼肠溶胶囊）是由北京鞍石生物全资子公司北京浦润奥生物自主研发的1类新药，是一种高选择性的c-MET抑制剂，于2023年11月16日获批用于治疗具有间质-上皮转化因子（MET）外显子14跳变的局部晚期或转移性NSCLC患者。2024年4月23日获批用于既往治疗失败的具有PTPRZ1-MET融合基因的IDH突变型星形细胞瘤（WHO 4级）或有低级别病史的胶质母细胞瘤（GBM）成人患者。
由广东省人民医院吴一龙教授团队牵头开展的KUNPENG研究结果显示：伯瑞替尼用于MET异常晚期NSCLC，整体ORR达75.0%，中位无进展生存期（mPFS）为14.1个月，中位总生存期（mOS）为20.7个月。疾病控制率（DCR）为96.2%，中位持续缓解时间（mDoR）为15.9个月，中位至起效时间（mTTR）为1.0个月。亚组分析显示，伴MET扩增患者和伴脑转移患者的疗效更优，ORR为100%。安全性良好，治疗相关不良反应多为1-2级。
评价伯瑞替尼治疗PTPRZ1-MET融合基因阳性继发性GBM的安全性和有效性的2/3期研究数据同样惊艳。结果表明：伯瑞替尼单药治疗mOS为6.31个月，对照组（替莫唑胺剂量密度方案或含铂化疗方案）为3.38个月，与对照组相比，显著降低患者48%的死亡风险，延长患者总生存近一倍。
9、强生：兆珂速，多发性骨髓瘤
强生兆珂速【达雷妥尤单抗注射液（皮下注射）】是全球首个、中国首个且唯一抗CD38单抗皮下注射剂型。兆珂速治疗多发性骨髓瘤患者实现目前最长生存获益，皮下剂型疗效与静脉剂型相当，86%患者偏好皮下剂型，为临床提供更优治疗选择。新纳入国家医保目录适应症为多发性骨髓瘤。
10、先声药业：恩立妥【医保支付价780.00元(100mg (10ml)/瓶)】，结直肠癌
先声药业集团旗下先声再明的恩立妥（西妥昔单抗β注射液）是中国自主研发的一种重组抗表皮生长因子受体（EGFR）嵌合单克隆抗体，2024年6月在中国获批2.4类改良型生物新药，首个适应症领域为RAS/BRAF基因野生型的转移性结直肠癌。该药物的抗体蛋白采用自主知识产权的特定表达工艺开发和制备，糖基化修饰更接近人类，有望大幅降低患者发生严重用药过敏、皮肤反应的风险。其疗效和安全性经过两项已完成的临床试验充分证实。恩立妥的上市打破了结直肠癌EGFR抗体药物领域近20年来唯一进口品种的垄断局面。
1、第一三共：德力静，糖尿病性周围神经病理性疼痛
德力静（苯磺酸美洛加巴林片）为第一三共自主研发的创新药物，用于治疗成人糖尿病性周围神经病理性疼痛（DPNP）。
作为糖尿病的严重并发症之一，DPNP已逐渐成为全球医疗领域的关注焦点。然而现有的镇痛类药物和治疗方案尚不能满足临床和患者的需求。德力静作为第三代钙离子通道调节剂类药物，其作用位点是钙离子通道的α2δ亚基，与α2δ亚基亲和力高，但与α2δ-1亚基（更多与镇痛作用相关）解离慢，与α2δ-2亚基（更多与中枢不良反应相关）解离快，可更好地平衡疗效和安全性，在临床前研究中的镇痛作用更强且更持久。
2、诺华，飞赫达，阵发性睡眠性血红蛋白尿症
诺华在血液病治疗领域的创新药物飞赫达（盐酸伊普可泮胶囊）成功纳入新版国家医保目录，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。
PNH作为一种进行性、危及生命的血液系统罕见疾病，又被称为“罕见病中的罕见病”，临床主要表现为溶血、骨髓造血功能衰竭和血栓形成等。PNH可在任何年龄发生，但更常见于20-40岁人群，对青壮年造成终身沉重的负担。盐酸伊普可泮胶囊于今年4月在中国获批用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的成人患者，是全球首个且目前唯一获批的成人PNH口服单药疗法。从药物机制来看，飞赫达可选择性作用于补体旁路途径，从而全面、有效控制血管内和血管外溶血，弥补了现有治疗方案的不足。
3、强生：善久达，原发性轻链型淀粉样变
善久达【棕榈帕利哌酮酯注射液（6M）】新纳入国家医保目录的适应症为原发性轻链型淀粉样变。本品联合硼替佐米、环磷酰胺和地塞米松适用于新诊断的原发性轻链型淀粉样变患者。本方案不适合也不推荐用于患有NYHA IIIB级或IV级心脏疾病或Mayo IIIB期的原发性轻链型淀粉样变患者。基于替代终点血液学完全缓解率结果附条件批准上述适应症。本适应症的完全批准将取决于生存获益相关临床终点的结果。
1、云顶新耀，耐赋康，肾病
耐赋康（布地奈德肠溶胶囊）是靶向肠道黏膜B细胞的免疫调节剂，于2023年11月通过优先审评程序正式获得NMPA批准，用于治疗原发性IgA肾病的成年患者，是中国唯一获得IgA肾病适应症的治疗药物。耐赋康能减少50%肾功能下降，在中国人群中能延缓肾功能衰退达66%，预计将疾病进展至透析或肾移植的时间延缓12.8年。同时布地奈德首过代谢程度达90%，具有良好的安全性。
2019年6月，云顶新耀与Calliditas Therapeutics签订独家授权许可协议，获得在大中华地区和新加坡开发以及商业化耐赋康的权利。该协议于2022年3月扩展，将韩国纳入云顶新耀的授权许可范围。
2、联瑞制药：舒速达【医保支付价1.36元(45mg (按C17H15ClO4计)/粒)；3. 15元(135mg (按C17H15ClO4计)/粒) 】，高甘油三酯血症
舒速达（非诺贝特酸胆碱缓释胶囊）为贝特类血脂调节药，是非诺贝特体内活性代谢物，全新一代非诺贝特类产品，说明书指出，本品可以与他汀类药物联合使用，且无需调整本品或合用药物的剂量，可减少患者对药物调整的担忧。
目前，国内市场上仅有原研及联瑞制药两家企业拥有非诺贝特酸胆碱缓释胶囊生产批文，其中联瑞制药研发生产的舒速达非诺贝特酸胆碱缓释胶囊为国内首仿产品。中国高甘油三酯血症（HTG）的患病率高达15%，HTG是动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）及急性胰腺炎的危险因素之一，且与超重/肥胖、2型糖尿病、非酒精性脂肪性肝病、慢性肾脏病有明确关联。据米内网数据显示，2024年上半年降甘油三酯用药医院市场销售规模达到7.4亿。
3、恒瑞医药，瑞沁达，糖尿病
瑞沁达【恒格列净二甲双胍缓释片(Ⅰ)(Ⅱ)】是中国首个自主研发的钠-葡萄糖共转运蛋白2抑制剂（SGLT2i）联合二甲双胍的固定复方缓释制剂，配合饮食控制和运动，用于适合接受脯氨酸恒格列净和盐酸二甲双胍治疗的2型糖尿病成人患者改善血糖控制。
1、绿叶制药，若欣林，抑郁症
若欣林（盐酸托鲁地文拉法辛缓释片）是我国首个自主研发并拥有自主知识产权的治疗抑郁症的化药1类创新药，实现了国产创新药在该治疗领域零的突破。临床研究证实：若欣林能够全面、稳定的治疗抑郁症，显著改善患者焦虑状态、阻滞/疲劳症状、快感缺失和认知能力，促进社会功能恢复；且具有良好的安全性和耐受性，不引起嗜睡，不影响性功能、体重和脂代谢。荟萃分析结果亦显示若欣林的疗效优于其他21种抗抑郁药，该项分析结果发表于学术期刊Chinese Medical Journal。若欣林有效填补了患者未被满足的治疗需求，成为近年来增长最快的抗抑郁新药之一，当前累计服务患者超过2.5万人。
此外，值得一提的是，绿叶制药的百拓维是目前全球唯一上市的戈舍瑞林长效微球制剂，2024版国家医保目录中新增纳入乳腺癌适应症。
2、恒瑞医药，艾苏特，镇痛；瑞必康，外阴阴道假丝酵母菌病
艾苏特（富马酸泰吉利定注射液）是中国首个自主研发的偏向性μ阿片受体激动剂，拥有中国、美国、欧洲等多个国家和地区的药品专利，用于治疗腹部手术后中重度疼痛，为手术患者术后疼痛管理提供创新方案。
瑞必康（奥特康唑胶囊）是恒瑞医药在抗感染治疗领域上市的首个1类创新药，用于治疗重度外阴阴道假丝酵母菌病（VVC）。
3、罗氏：罗视佳，眼病；速福达，儿童流感
罗视佳（法瑞西单抗注射液）是全球首个获批的眼科双特异性抗体药物，与传统单通路药物相比，双通路实现机制突破创新，实现更快积液消退和视力提升的同时，治疗间隔延长至4个月。此次成功纳入国家医保目录，为眼底病患者带来创新的治疗方案，确保长期规范化治疗，助力我国眼健康事业高质量发展。
速福达（玛巴洛沙韦干混悬剂）在我国通过CDE优先审评于2023年12月获批，是专门为儿童设计的草莓味流感用药，可根据儿童体重精准给药，全程只需一次服药，改善患儿用药体验，提高给药方案的依从性，同时具有阻断流感传播的优势。此次成功纳入国家医保目录，为儿童流感用药提供更友好的治疗选择，满足了儿童流感治疗的更大需求。
4、强生：善久达，精神分裂症
善久达【棕榈帕利哌酮酯注射液（6M）】新纳入国家医保目录适应症：用于接受过棕榈帕利哌酮酯注射液（3M）至少3个月充分治疗的成人精神分裂症患者。善久达是全球首个六月一针抗精神病药长效针剂，用药后至第24个月96.1%患者无复发，获得国内外指南/共识一致推荐。
5、先声药业，科赛拉，化疗骨髓保护
先声药业集团旗下先声再明的科赛拉（注射用盐酸曲拉西利）是全球首个全系骨髓保护创新药，2019年获FDA突破性疗法认定。该药物在化疗前给药，可从源头保护骨髓，犹如为骨髓穿上一层“防弹衣”，使骨髓造血干/祖细胞暂时阻滞在G1期，降低化疗引起的骨髓抑制发生率。2023年上市以来，科赛拉已累计惠及上万名化疗患者，并被中国临床肿瘤学会（CSCO）、美国国家综合癌症网络（NCCN）等多部国内外权威指南推荐。
总的来说，2024年国家医保药品目录调整共新增91种药品：常规西药目录新增2个；谈判西药目录新增73个；谈判中成药目录新增11个；谈判竞价目录新增5个。更多新增药品信息请看下表。
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